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卫生部副部长陈啸宏表示,中国已对罕见病的用药实施特殊审批制度,还将借助医疗体制改革的机会,逐步把它纳入国家政策体系中,形成政府、社会、企业共同关注罕见病患者的局面。
制药企业美国健赞公司承诺,将在一年半内向中华慈善总会捐赠2亿人民币的药物,供中国134位戈谢氏病患者治疗。除了戈谢氏病,罕见病还包括血友病、成骨不全症等。
中华慈善总会思而赞慈善赠药项目将在六家医院执行,分别是北京儿童医院、协和医院,上海新华医院、上海儿童医学中心、浙江大学附属儿童医院、中山大学附属第一医院。